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2018年年底,一款被誉为“治愈系神药”的新药拉罗替尼(Larotrectinib,Vitrakvi)的问世,仿佛是在整个医疗界中落下的一道惊雷。“首款广谱抗*药”、“缓解率75%”等众多的光环,让拉罗替尼和它背后的靶点NTRK走上了抗*的舞台。拉罗替尼(Larotrectinib)是由美国Loxo Oncology公司研发的一种高度选择性的TRK激酶小分子抑制剂(靶向药),在临床前模型和携带TRK融合蛋白肿瘤的成人中显示出很好的疗效。针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。

从2015年3月到2017年2月,研究人员分析了55例参加了3项正在进行的I期、II期临床试验的TRK基因融合患者的数据。患者年龄从4个月到76岁不等,全部患者(12例儿童,43例成人)患有包括阑尾癌,乳腺癌,胆管癌,结直肠癌,胃肠道间质瘤(GIST),婴儿纤维肉瘤,肺癌,黑色素瘤,胰腺癌,甲状腺癌等17种肿瘤。这些患者通过检测手段确定属于NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合,之前进行过治疗。主要研究终点为总反应率。次要终点包括反应持续时间,无进展生存期和安全性。

根据获批时依据的3项临床试验(NCT02122913、NCR02576431和NCT02637687)结果,对于NTRK阳性的各类实体瘤患者,拉罗替尼治疗的整体缓解率为75%,其中完全缓解率22%,部分缓解率53%;且患者的缓解持续时间非常长,中位缓解持续时间达到了35.2个月,中位无进展生存期25.8个月。

拆开来分析,在多达17类癌症的治疗中,拉罗替尼的疗效都相当之出色!整体缓解率高、完全缓解率高、缓解持续时间长、患者从治疗中持续获益时间长,拉罗替尼完全符合患者对于一款靶向治疗药物的期待,再加上广谱抗*的特性,也因此被称为“治愈系”的药物。